本报讯（记者王、柴荣）今天，北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良症（DMD）患者开出了国内首张地夫拉克特处方，帮助这位杜氏肌营养不良症患者实现了从“有药可用”到“有药可选”的转变。
“我们终于用上了这种药，多亏了国家的好政策！”9时许，在协和医院罕见病联合门诊第三诊室，杜氏肌营养不良症父亲王先生收到了医生开出的deflazacort处方。一名8岁的儿童杨洋不得不接受强的松治疗，强的松是一种糖皮质激素。服药期间，儿童体重增加的副作用越来越严重。“现在有了更好的选择，我们一家人都觉得治疗有希望了。”王先生说。
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。目前，这种疾病无法治愈。糖皮质激素可以延缓病情进展，但有明显的副作用。2017年2月，deflazacort被美国美国食品药品监督管理局批准用于治疗2岁以上的杜氏肌营养不良患者。这种药物的优点是它不局限于患者的疾病阶段，它可以适用于更广泛的人群。体重增加等不良反应发生率更低，整体治疗效果更显著，但尚未在国内上市。
为满足中国杜氏肌营养不良症患者的用药需求，协和医院向国家医疗产品管理局提交了临时进口地夫拉克特片并在医院使用的申请。最终，该药品在北京天竺综合保税区以临时进口方式进入中国，并于5月11日运抵协和医院。协和医院药剂科主任张博表示，在美国使用地夫拉克特治疗杜氏肌营养不良症非常昂贵，一名患者每年的治疗费用约为64万元人民币。此次临时进口的地夫拉考每盒价格仅为70元，极大地解决了杜氏肌营养不良患者的药物可及性和负担问题。
